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生物学

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试述如何设计某疾病的基因治疗方案。

正确答案: (1)选择该病的致病基因或与该病发生密切相关的基因,作为治疗性基因。
(2)根据治疗基因的特点选择合适的治疗方法。
(3)选择理想的靶细胞。
(4)选择高效、特异、安全的载体,将治疗基因导入靶细胞内。
(5)外源基因的表达与检测。
(6)疗效观察。
答案解析:
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